Các nền tảng AI‑native đang thay đổi cách nghiên cứu tế bào gốc, giúp y học tái tạo nhanh hơn, chi phí thấp hơn và độ chính xác cao hơn.
Các tế bào luôn là “bộ não” nguyên thủy của cơ thể – chúng cảm nhận, thích nghi, tự sửa chữa và giao tiếp với độ chính xác đáng kinh ngạc. Ngày nay, trí tuệ nhân tạo đang bắt đầu bắt chước (mirroring) sự tinh tế sinh học này, tạo ra bước ngoặt trong chẩn đoán và điều trị bệnh.
Liệu pháp tế bào gốc, trước đây gắn liền với công việc phòng thí nghiệm tỉ mỉ và các thí nghiệm thử‑và‑sai chậm chạp, đang trải qua một cuộc chuyển mình sâu sắc. Các nền tảng AI‑native đang dần tái định hình cách các nhà khoa học thiết kế, kiểm nghiệm và sản xuất “thuốc sinh học” (living medicines). Ở vị trí tiên phong của xu hướng này là Cellular Intelligence.
Công ty TechBio có trụ sở tại Boston, do Tiến sĩ Micha Breakstone (Doanh nhân người Israel) đồng sáng lập và làm chủ tịch điều hành, đang hướng tới cách mạng hoá nghiên cứu tế bào gốc và đưa ra các giải pháp sáng tạo cho những bệnh tàn phá tính mạng của hàng triệu người trên thế giới.
Breakstone – người đã đồng sáng lập công ty công nghệ Israel Chorus.ai – đã đặt Cellular Intelligence (trước đây gọi là Somite AI) tại “giao điểm” của mô hình tính toán và y học tái tạo.
Cơ sở khoa học của công ty được xây dựng cùng với các nhà nghiên cứu đại học, bao gồm Giáo sư Allon Klein (Trường Y Harvard), nhà sinh học phát triển Giáo sư Olivier Pourquie và Tiến sĩ Nuno Mendonca – người phụ trách phát triển lâm sàng của chương trình Parkinson.
Nền tảng của công ty tích hợp các phương pháp đa hợp chất tốc độ cao (high‑throughput multiplexing) với một mô hình nền (foundation model) được huấn luyện trên hàng triệu điều kiện xáo trộn tế bào.
Hệ thống được thiết kế để tích hợp dữ liệu tạo ra trong quá trình lâm sàng và sản xuất, tạo thành một vòng phản hồi nhằm nâng cao độ chính xác dự đoán theo thời gian.
Mục tiêu là hỗ trợ phát triển các liệu pháp tế bào có thể sản xuất nhất quán ở quy mô công nghiệp, giải quyết một trong những thách thức chính đã kìm hãm lĩnh vực này.
Cellular Intelligence cho biết, khi kết hợp dữ liệu tế bào quy mô lớn với AI, công ty đang “giải mã các quy tắc tín hiệu tế bào và biến sinh học thành các kỹ thuật dự đoán”.
Việc áp dụng AI đã khiến các nhà khoa học hào hứng. Chỉ một ngày sau khi nhận được quyền toàn cầu đối với chương trình liệu pháp tế bào giai đoạn lâm sàng của Novo Nordisk cho bệnh Parkinson, Cellular Intelligence đã tổ chức một hội thảo chuyên gia về sự hội tụ giữa Trí tuệ Nhân tạo và Sinh học tại trụ sở của Quỹ Novo Nordisk ở Copenhagen.
Sự kiện kéo dài một ngày vào giữa tháng Năm, thu hút 28 chuyên gia trong lĩnh vực AI, sinh học, y học tái tạo, đầu tư mạo hiểm và xây dựng công ty, nhằm thảo luận về “Engineering Cell Fate” – một khái niệm mà Breakstone tin sẽ trở thành cột mốc AlphaFold cho sinh học.
“Chúng tôi đang dùng AI để hiểu cách các tế bào giao tiếp và tạo mô mới,” Breakstone nói trong buổi trò chuyện với Olivier Pourquie tại hội thảo.
Trong buổi nói chuyện với Pourquie, Breakstone chỉ ra rằng công nghệ của họ còn có thể hỗ trợ điều trị Parkinson, tiểu đường loại 1, động kinh và thoái hoá võng mạc.
Bệnh Parkinson ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới, và các phương pháp hiện tại chủ yếu tập trung vào kiểm soát triệu chứng thay vì thay thế các nơ‑ron đã mất.
Liệu pháp STEM‑PD được thiết kế để đưa các tế bào sản xuất dopamine mới vào cơ thể, cung cấp một cách tiếp cận tái tạo hoàn toàn khác biệt so với các liệu pháp hiện có.
“Đưa AI vào lĩnh vực này rất khó; chúng tôi đang cố tạo tiếng ồn trong phòng, tạo ra cảm giác cấp bách trong hệ sinh thái này,” Breakstone nói với _Magazine_ tại hội thảo.
Theo ông, phần lớn công nghệ đã sẵn sàng để tích hợp AI vào sinh học. “Vấn đề không phải là thuyết phục mọi người, mà là thực thi,” ông nhấn mạnh.
Một “ngôi nhà” Đan Mạch
Thủ đô Copenhagen có truyền thống lâu dài trong việc phát triển các sản phẩm điều trị, và Breakstone giải thích rằng công ty “đã tìm được một môi trường hoàn hảo” khi ký hợp đồng với Novo Nordisk. “Chúng tôi đang đưa AI vào văn hoá của hệ sinh thái này ở Copenhagen.”
Sinh học vô cùng phức tạp; trong nhiều thập kỷ, việc tìm ra phương pháp chữa các bệnh thoái hoá đã tốn hàng chục năm và chi phí hàng triệu đô la. Gần đây, việc áp dụng AI vào lĩnh vực này đã có những bước tiến đáng kể, bao gồm khả năng dự đoán phản ứng của tế bào trước các kích thích bên ngoài.
Với chương trình liệu pháp tế bào giai đoạn lâm sàng của Novo Nordisk, Cellular Intelligence dự định áp dụng mô hình nền AI đã được huấn luyện trên hàng triệu điều kiện xáo trộn tế bào để tăng tốc quá trình phát triển và sản xuất liệu pháp, hướng tới thương mại hoá.
Công ty khẳng định nền tảng của mình có thể rút ngắn thời gian phát triển liệu pháp tế bào truyền thống và giảm chi phí sản xuất – một rào cản then chốt đối với việc thương mại hoá các sản phẩm y học tái tạo phức tạp.
“Nó có thể đẩy nhanh mọi quy trình,” Jens Nielsen, CEO của BioInnovation Institute (BII), Copenhagen, Đan Mạch, và giáo sư sinh học hệ thống tại Đại học Kỹ thuật Chalmers, Gothenburg, Thụy Điển, cho biết.
Trong buổi phỏng vấn với _Magazine_ bên lề hội thảo, Nielsen cho biết AI có thể giúp tăng tăng tốc giai đoạn chuẩn bị, phân tích, thời gian phát triển và chi phí.
Theo Nielsen, Cellular Intelligence “đang truyền công nghệ vào sinh học, vốn siêu phức tạp.”
BII là một viện đổi mới DeepTech và khoa học đời sống tại Copenhagen, hỗ trợ hơn 130 startup đã huy động hơn 1 tỷ euro vốn bên ngoài.
Nielsen cho biết: “Israel có nền đổi mới và tinh thần tiên phong tuyệt vời. Chúng tôi muốn đưa điều đó tới Copenhagen. Sự kết hợp giữa lịch sử của chúng tôi và công nghệ này sẽ làm phong phú hệ sinh thái.”
Nielsen, người đã nhiều lần ghé thăm Israel và gặp gỡ các bên liên quan chính, giải thích rằng mặc dù Israel có nhiều công ty công nghệ sinh học, nhưng số công ty health‑tech còn ít. Đan Mạch, ông nói, “mặc dù quy mô nhỏ, nhưng có rất nhiều năng lực trong phát triển thuốc.”
Cá nhân hoá sứ mệnh
Đối với Breakstone, việc tìm ra phương pháp chữa Parkinson là vấn đề cá nhân. Tuy nhiên, Parkinson không phải là bệnh duy nhất mà Cellular Intelligence muốn chinh phục.
“Ung thư thực sự thú vị. Chúng tôi đang có những suy nghĩ ban đầu về bệnh này và lạc quan về việc hiểu cách ung thư tiến triển và hành vi.”
Vitaly Formin, CEO của Numenos, cũng hy vọng dùng AI để kết hợp thuốc với sinh học, từ đó “chữa khỏi mọi thứ, bắt đầu từ ung thư.”
Theo công ty, nền tảng CURE tích hợp và phân tích dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, tiết lộ những hiểu biết giá trị giúp định hướng quyết định và phân tầng bệnh nhân.
Với đội ngũ đa dạng gồm các doanh nhân, nhà sinh học, nhà vật lý và chuyên gia AI, Numenos chuyên phát hiện đánh dấu sinh học (biomarker) sớm trong giai đoạn lâm sàng, giúp giảm chi phí và tăng khả năng thành công của các thử nghiệm giai đoạn ba.
Formin nhấn mạnh Numenos muốn kết hợp thuốc với sinh học cá nhân và dự đoán phản ứng của thuốc.
“Chúng tôi nhìn nhận con người như một hệ thống sinh học toàn diện. Khi tìm ra quy luật của một bệnh, chúng tôi có thể áp dụng chúng cho các bệnh khác.”
“Ung thư là một quá trình sinh học. Bạn có thể lấy dữ liệu từ một loại ung thư cụ thể và áp dụng cho các bệnh khác. Dữ liệu luôn liên kết với nhau.”
“Chúng tôi muốn mỗi bệnh nhân đều hiểu sâu về căn bệnh của mình,” ông chia sẻ.
“Tương lai của công nghệ sinh học sẽ thay đổi cuộc cách mạng của con người.”
Không phải định mệnh, mà là thiết kế
Các nền tảng AI‑native không chỉ tăng tốc liệu pháp tế bào gốc; chúng còn định nghĩa lại những gì có thể đạt được trong khoa học. Sự kết hợp giữa sức mạnh tính toán, hiểu biết sinh học và hợp tác toàn cầu của Cellular Intelligence báo hiệu một bước ngoặt, nơi “thuốc sinh học” giờ có thể được thiết kế với cùng mức độ cố ý như bất kỳ công nghệ nào khác.
Những gì trước đây dựa vào trực giác chậm rãi đang chuyển sang thiết kế dựa trên dữ liệu dự đoán, mở ra cánh cửa cho các liệu pháp có thể mở rộng, chính xác và cá nhân hoá.
Đà phát triển tại Copenhagen, Boston và Israel cho thấy đây không phải là xu hướng cô lập mà là sự ra đời của một kiến trúc sinh y học mới.
Nếu lĩnh vực này thành công, những bệnh thoái hoá lâu đời được xem là không thể chữa khỏi có thể trở nên khả thi, và những tình trạng đã được quản lý trong nhiều thập kỷ cuối cùng sẽ được chữa trị thực sự.
Khi trí tuệ tế bào dẫn dắt cơ thể hướng tới sự hồi phục, AI đang dẫn dắt y học hiện đại đến một tương lai mà chăm sóc sức khỏe trở nên thông minh hơn, nhẹ nhàng hơn và hiệu quả hơn.
“Sinh học không còn là số phận, mà là thiết kế.” – Breakstone
Người viết là khách mời của hội thảo.
AI in biotech, Parkinson’s therapy, Cellular intelligence
